
Thérapie génique
Thema MKZV


EP 251: Cracking the delivery barrier in genetic medicine with Jagesh Shah of Mirai Bio
EP 251: Franchir la barrière de la livraison en médecine génétique avec Jagesh Shah de Mirai Bio

Fallece Niña de 6 Años Tras Terapia Genética en China - CIENCIA SIMPLIFICADA EP#85
Décès d'une fillette de 6 ans après une thérapie génique en Chine - SCIENCE SIMPLIFIÉE EP#85

EP 244: Building the first n-of-1 ASO: The new frontier of rare disease with Timothy Yu of Boston...
EP 244: Construire le premier ASO n-of-1: La nouvelle frontière des maladies rares avec Timothy Yu de Boston...

EP 244: Building the first n-of-1 ASO with Timothy Yu of Boston Children’s Hospital
EP 244: Construire le premier ASO n-of-1 avec Timothy Yu du Boston Children’s Hospital

Gene Therapy for Anxiety? Precision Psychiatry through CRISPR & RNA
Thérapie génique contre l'anxiété ? Psychiatrie de précision grâce à CRISPR et à l'ARN
![EP 241: The hard-won lessons behind Encoded Therapeutics’ Dravet syndrome gene therapy [Re-run]](https://i.ytimg.com/vi/goY_S5vHQD4/maxresdefault.jpg)
EP 241: The hard-won lessons behind Encoded Therapeutics’ Dravet syndrome gene therapy [Re-run]
EP 241: Les leçons durement acquises derrière la thérapie génique du syndrome de Dravet d’Encoded Therapeutics [Re-run]


From Natural History to Gene Therapy: The Future of Danon Disease Research
De l'histoire naturelle à la thérapie génique : l'avenir de la recherche sur la maladie de Danon

L’hôpital du futur (21) - 2025-2026

EP 226: Scaling AAV gene therapy with David Dismuke of Forge Biologics & Steven Gray of UTSW
EP 226 : Développer la thérapie génique AAV avec David Dismuke de Forge Biologics et Steven Gray de UTSW

EP 225: Lessons from 20 years of building ocular gene therapies with Daniel Chung of Beacon Tx
EP 225: Leçons de 20 ans de développement de thérapies géniques oculaires avec Daniel Chung de Beacon Tx

Urgent Advocacy for 2026 FDA Approval of Hunter Syndrome Gene Therapy & Treatments
Plaidoyer urgent pour l'approbation par la FDA en 2026 de la thérapie génique et des traitements du syndrome de Hunter


The science of delivering cures straight to your cells | Eric Kelsic
La science de l'administration de traitements directement au niveau cellulaire | Eric Kelsic

EP 213: Inside the science of hearing loss and gene therapy for deafness with Ellen Reisinger of ...
EP 213: Dans les coulisses de la science de la perte auditive et de la thérapie génique pour la surdité avec Ellen Reisinger de ...

EP 208: Gene therapy at a crossroads: Successes, concerns, and the path forward
EP 208: La thérapie génique à un carrefour : succès, préoccupations et voie à suivre

EP 201: The gene therapy playbook: Successes, setbacks, and the path forward with Richard Wilson ...
EP 201: Le manuel de thérapie génique : succès, revers et la voie à suivre avec Richard Wilson ...


EP 213: Inside the science of hearing loss and gene therapy for deafness with Ellen Reisinger
EP 213 : Dans les coulisses de la science de la perte auditive et de la thérapie génique pour la surdité avec Ellen Reisinger

EP 208: Gene therapy at a crossroads: Successes, concerns, and the path forward
EP 208 : Thérapie génique à la croisée des chemins : Succès, préoccupations et voie à suivre



EP 201: The gene therapy playbook: Success, setbacks, the path forward | Richard Wilson of Astellas
EP 201: Le guide de la thérapie génique : Succès, revers, la voie à suivre | Richard Wilson d'Astellas



Targeted Therapeutics, Oligonucleotide Conjugates for Transfection, Nucleic Acid Therapeutics
Thérapies ciblées, conjugués oligonucléotidiques pour transfection, thérapies par acides nucléiques

Genetic Medicine, Understanding Antisense Oligonucleotides (ASOs), Design, modifications & in viv...
Médecine génétique, comprendre les oligonucléotides antisens (ASOs), conception, modifications et in vivo

Genetics: L29-C, ASO treatment for SMA1 (Recommend 1.5x Speed)
Génétique : L29-C, traitement ASO pour l’amyotrophie spinale de type 1 (vitesse recommandée : 1,5x)

Gene Therapy: AAV Biology (Recommend 1.5x Speed)
Thérapie génique : Biologie des AAV (Vitesse 1,5x recommandée)

Gene therapy and SMA1 (Recommend 1.5x Speed)
Thérapie génique et SMA1 (Recommandez une vitesse de 1,5x)

Competitive intelligence study of a non-viral vector for gene therapy of Parkinson´s disease
Étude de veille concurrentielle d'un vecteur non viral pour la thérapie génique de la maladie de Parkinson




